Вчені "відредагували" ген і знизили "поганий" холестерин удвічі – ефект тримається вже рік
Київ • УНН
Одноразова терапія CTX310 знизила LDL-холестерин на 52,5% у 15 пацієнтів. Експериментальний ефект зберігався щонайменше рік.
Одноразове введення експериментальної генної терапії CTX310 дозволило знизити рівень "поганого" холестерину приблизно вдвічі, причому ефект зберігався щонайменше протягом року. Результати першого випробування технології на людях опублікували в New England Journal of Medicine, пише УНН.
Деталі
Терапія використовує технологію редагування генів CRISPR-Cas9. Після одноразового внутрішньовенного введення вона потрапляє до клітин печінки та вимикає ген ANGPTL3, який бере участь у регулюванні рівня жирів у крові.
У дослідженні взяли участь 15 пацієнтів із порушеннями ліпідного обміну, які недостатньо реагували на медикаментозне лікування. Через 12 місяців у пацієнтів, які отримали найвищу дозу CTX310, рівень LDL-холестерину в середньому залишався нижчим на 52,5%, а тригліцеридів – на 47,8%.
Одне введення – ефект щонайменше на рік
За словами кардіолога Cleveland Clinic та одного з авторів дослідження Люка Лаффіна, тривалість ефекту виявилася вражаючою. Протягом року спостережень дослідники також не зафіксували серйозних побічних явищ, пов'язаних із CTX310.
Якщо ефективність і безпечність такого підходу підтвердять масштабніші дослідження, редагування генів потенційно може стати принципово новим способом боротьби з високим рівнем холестерину – замість постійного приймання препаратів ген, що впливає на рівень ліпідів, змінюють після одноразового введення терапії.
Водночас CTX310 поки залишається експериментальним лікуванням. Йдеться про ранню фазу клінічного випробування лише за участю 15 людей, тому дослідникам ще належить підтвердити його довгострокову безпечність та ефективність на значно більшій кількості пацієнтів. За учасниками випробування планують спостерігати ще 15 років.