Учёные «отредактировали» ген и вдвое снизили «плохой» холестерин — эффект сохраняется уже год
Киев • УНН
Однократная терапия CTX310 снизила уровень холестерина ЛПНП на 52,5% у 15 пациентов. Экспериментальный эффект сохранялся как минимум год.
Однократное введение экспериментальной генной терапии CTX310 позволило примерно вдвое снизить уровень «плохого» холестерина, причем эффект сохранялся как минимум в течение года. Результаты первого испытания технологии на людях опубликовали в New England Journal of Medicine, пишет УНН.
Подробности
Терапия использует технологию редактирования генов CRISPR-Cas9. После однократного внутривенного введения она попадает в клетки печени и выключает ген ANGPTL3, который участвует в регулировании уровня жиров в крови.
В исследовании приняли участие 15 пациентов с нарушениями липидного обмена, которые недостаточно реагировали на медикаментозное лечение. Через 12 месяцев у пациентов, получивших наивысшую дозу CTX310, уровень холестерина LDL в среднем оставался ниже на 52,5%, а триглицеридов — на 47,8%.
Одно введение — эффект как минимум на год
По словам кардиолога Cleveland Clinic и одного из авторов исследования Люка Лаффина, продолжительность эффекта оказалась впечатляющей. В течение года наблюдений исследователи также не зафиксировали серьезных побочных явлений, связанных с CTX310.
Если эффективность и безопасность такого подхода подтвердят более масштабные исследования, редактирование генов потенциально может стать принципиально новым способом борьбы с высоким уровнем холестерина — вместо постоянного приема препаратов ген, влияющий на уровень липидов, изменяют после однократного введения терапии.
В то же время CTX310 пока остается экспериментальным лечением. Речь идет о ранней фазе клинического испытания с участием всего 15 человек, поэтому исследователям еще предстоит подтвердить его долгосрочную безопасность и эффективность на значительно большем количестве пациентов. За участниками испытания планируют наблюдать еще 15 лет.