Хлопчик з рідкісним захворюванням вразив лікарів після вперше застосованої генної терапії
Київ • УНН
Трирічний Олівер Чу з рідкісним синдромом Гантера отримав революційну генну терапію в Манчестері. Через рік після початку лікування хлопчик розвивається нормально, що вразило лікарів.
Трирічний хлопчик вразив лікарів своїм прогресом, ставши першою у світі людиною з важким рідкісним захворюванням - синдромом Гантера (MPSII), що отримав революційну генну терапію, повідомляє BBC, пише УНН.
Деталі
В Олівера Чу рідкісне спадкове захворювання, яке називається синдромом Гантера, яке викликає прогресуюче пошкодження тіла і мозку.
У найважчих випадках пацієнти із цим захворюванням зазвичай помирають до 20 років. Його наслідки іноді описують як різновид дитячої деменції.
Через дефектний ген до початку лікування Олівер не міг виробляти фермент, необхідний для підтримки здоров'я клітин.
Вперше у світі медичні працівники Манчестера спробували зупинити хворобу, змінивши клітини Олівера за допомогою генної терапії.
Професор Саймон Джонс, один із керівників дослідження, розповів BBC: "Я чекав 20 років, щоб побачити, як такий хлопчик, як Оллі, почувається так само добре, і це так хвилююче".
У центрі цієї чудової історії - Олівер - перший із п'яти хлопчиків у всьому світі, який отримав лікування, - і родина Чу з Каліфорнії, яка довірилася команді лікарів Королівської дитячої лікарні Манчестера.
Через рік після початку лікування Олівер, схоже, розвивається нормально.
"Щоразу, коли ми говоримо про це, мені хочеться плакати, бо це так дивно", - каже його мати Джінгру.