Экспериментальное лечение в области генной терапии позволило восстановить слух у детей, которые имели врожденную глухоту
Киев • УНН
Достижения генной терапии помогли восстановить слух у пяти из шести детей, которые родились глухими из-за мутации в гене OTOF. Успешное лечение заключалось во введении во внутреннее ухо функционирующей версии отоферлина, ключевого белка для восстановления слуха.
Новая разработка в области генной терапии помогла восстановить слух у пятерых детей, которые родились глухими. Об этом пишет The Harvard gazette со ссылкой на научную статью в журнале "Ланцет", передает УНН.
Детали
В исследовании, проведенном в Китае под руководством команды из Массачусетского глазного и ушного госпиталя и Гарвардской медицинской школы, участвовали шестеро детей в возрасте от 1 до 7 лет, которые страдали от глухоты. Все они имели унаследованную мутацию гена OTOF, производящего белок, важный для передачи сигналов от уха к мозгу.
В статье объясняется, что люди могут слышать, когда звуковые волны в воздухе заставляют тысячи чувствительных волосковых клеток во внутреннем ухе вибрировать и высвобождать химическое вещество, которое передает эту информацию в мозг. Белок Отоферлин необходим для высвобождения этого химического посланника, поскольку без него ухо не может общаться с мозгом.
Детям сделали инъекцию рабочей версии отоферлина во внутреннее ухо. Клетки внутреннего уха считали его и начали вырабатывать вещества, необходимые для передачи сигналов в мозг.
Пятеро из шести детей продемонстрировали улучшение слуха в течение 26-недельного исследования, причем четыре результата исследователи описали как "устойчивые". Поскольку слух является критически важным фактором в изучении языка, исследователи также измеряли восприятие речи - способность распознавать звук как речь - и все пятеро из тех, кто реагировал на лечение, продемонстрировали улучшение в этом вопросе.
Это открывает двери для разработки других методов лечения различных видов генетической глухоты
По словам Чена, потеря слуха затрагивает более 1,5 миллиарда людей во всем мире, в том числе насчитывается около 30 миллионов случаев генетических нарушений у детей. Участники нынешнего исследования страдали от заболевания под названием DFNB9, приводящего к полной глухоте из-за мутации в гене OTOF.