Експериментальне лікування у галузі генної терапії дозволило відновити слух у дітей, які мали вроджену глухоту
Київ • УНН
Досягнення генної терапії допомогли відновити слух у п'яти з шести дітей, які народилися глухими через мутацію в гені OTOF. Успішне лікування полягало у введенні у внутрішнє вухо функціонуючої версії отоферліну, ключового білка для відновлення слуху.
Нова розробка у галузі генної терапії допомогла відновити слух у п'ятьох дітей, які народилися глухими. Про це пише The Harvard gazette з посиланням на наукову статтю в журналі "Ланцет", передає УНН.
Деталі
У дослідженні, проведеному у Китаї під керівництвом команди з Массачусетського очного і вушного госпіталю і Гарвардської медичної школи, брали участь шестеро дітей у віці від 1 до 7 років, які страждали від глухоти. Усі вони мали успадковану мутацію гена OTOF, що виробляє білок, важливий для передачі сигналів від вуха до мозку.
У статті пояснюється, що люди можуть чути, коли звукові хвилі в повітрі змушують тисячі чутливих волоскових клітин у внутрішньому вусі вібрувати і вивільняти хімічну речовину, яка передає цю інформацію в мозок. Білок Отоферлін необхідний для вивільнення цього хімічного посланця, оскільки без нього вухо не може спілкуватися з мозком.
Дітям зробили ін'єкцію робочої версії отоферліну у внутрішнє вухо. Клітини внутрішнього вуха зчитали його і почали виробляти речовини, необхідні для передачі сигналів у мозок.
П'ятеро з шести дітей продемонстрували покращення слуху протягом 26-тижневого дослідження, причому чотири результати дослідники описали як "стійкі". Оскільки слух є критично важливим фактором у вивченні мови, дослідники також вимірювали сприйняття мови - здатність розпізнавати звук як мову - і всі п'ятеро з тих, хто реагував на лікування, продемонстрували покращення в цьому питанні.
Це відкриває двері для розробки інших методів лікування різних видів генетичної глухоти
За словами Чена, втрата слуху зачіпає понад 1,5 мільярда людей у всьому світі, в тому числі налічується близько 30 мільйонів випадків генетичних порушень у дітей. Учасники нинішнього дослідження страждали від захворювання під назвою DFNB9, що призводить до повної глухоти через мутацію в гені OTOF.