В Донецкой области малыш с редкой болезнью получил укол за 2,3 млн долларов

Цитата

“06.04.2021 еще один знаменательный день в нашей жизни! ЭМОЦИИ счастья, радости и тревоги переполняют нас (меня трясет до сих пор и даже неверится)! Сегодня наш мальчик, наш боец, наш герой получил свой укольчик Zolgensma, самый дорогой укол в мире 2,3 млн долларов!”, — говорится в сообщении.

Детали

Как отмечает Карина Зеленская, терапия оказывает функциональную копию гена SMN1, который отсутствует у Елисея, копия гена будет сама производить белок для мононейронов.

Впереди ребенку предстоит долгий курс восстановления и реабилитации.

Напомним, что собирать 2,235 млн долларов США на укол для маленького Елисея, который родился в семье полицейских, начали с июня 2020 года.

Известно, что семья Зеленских длительное время находилась в Польше, где мальчику делали поддерживающие уколы.

В декабре стало известно, что он выиграл укол Zolgensma в лотерее.

Справка

СМА — редкое нервно-мышечное заболевание, когда теряются клетки спинного мозга, отвечающие за движение мышц. Это приводит к ослаблению всех мышц, потери подвижности. Болезнь может начать проявляться в любом возрасте.

СМА 1 типа — это врожденная ее форма. Около половины детей со СМА1 не доживают до 2 лет. Сначала поражаются мышцы диафрагмы, поэтому под угрозой оказывается дыхания ребенка.

Лекарств против этой болезни до недавнего времени не было. Только в конце 2016 года врачи получили первый препарат для лечения СМА (“Спинраза”), а другие лекарства еще проходят испытания.

Zolgensma — это генный препарат (его флаконы хранят при температуре −60С). Достаточно сделать всего 1 капельницу ребенку со СМА, и генетический сбой исправится (хотя осложнения, которые уже развились на момент введения этого препарата, остаются).

Сейчас это самый дорогой медикамент в мире, и его можно приобрести только в США. В декабря 2019 года компания Novartis заявила о бесплатном распределении 100 доз этого препарата через лотерею.