Цитата
“06.04.2021 Ще один знаменний день в нашому житті! ЕМОЦІЇ щастя, радості і тривоги переповнюють нас (мене трусить досих пір і навіть не вірю в це)! Сьогодні наш хлопчик, наш боєць, наш герой отримав свій укольчик Zolgensma, найдорожчий укол в світі 2,3 мільйона доларів!”, — йдеться в повідомленні.
Деталі
Як зазначає Карина Зеленська, терапія надає функціональну копію гена SMN1, який відсутній у Єлисея, копія гена буде сама продукувати білок для мононейронів.
Попереду на дитину чекає довгий курс відновлення і реабілітації.
Нагадаємо, що збирати 2 235 000 доларів США на укол для маленького Єлісея, який народився в родині поліцейських, почали з червня 2020 року.
Відомо, що родина Зеленських тривалий час перебувала у Польщі, де хлопчику робили підтримуючі уколи.
У грудні стало відомо, що він виграв укол Zolgensma в лотереї.
Довідка
СМА — рідкісне нервово-м’язове захворювання, коли втрачаються клітини спинного мозку, що відповідають за рух м’язів. Це призводить до ослаблення всіх м’язів, втрати рухливості. Хвороба може почати проявлятися в будь-якому віці.
СМА 1 типу — це вроджена її форма. Близько половини дітей з СМА1 не доживають до 2 років. Спочатку уражаються м’язи діафрагми, тому під загрозою опиняється дихання дитини.
Ліків проти цієї хвороби до недавнього часу не було. Лише в кінця 2016 року лікарі отримали перший препарат для лікування СМА ( “Спінраза”), а інші ліки ще проходять випробування.
Zolgensma — це генний препарат (його флакони зберігають при температурі −60С). Досить зробити всього 1 крапельницю дитині зі СМА, і генетичний збій виправиться (хоча ускладнення, що вже розвинулися на момент введення цього препарату, залишаються).
Зараз це найдорожчий медикамент в світі, і його можна придбати тільки в США. У грудні 2019 року компанія Novartis заявила про безкоштовний розподіл 100 доз цього препарату через лотерею.