Комітет рекомендував Кабінету міністрів України, зокрема, при підготовці проекту державного бюджету на наступні роки передбачати видатки з Державного бюджету України на повне покриття витрат із забезпечення пацієнтів з рідкісними (орфанними) захворюваннями необхідними для лікування цих захворювань лікарськими засобами та харчовими продуктами для спеціального дієтичного споживання відповідно до потреби.
Також нардепи рекомендували уряду розглянути питання щодо запровадження нової бюджетної програми "Забезпечення лікарськими засобами, медичними виробами та харчовими продуктами для спеціального дієтичного споживання громадян з рідкісними (орфанними) захворюваннями", а крім того, розглянути можливість залучення позабюджетного фінансування з не заборонених законодавством джерел для забезпечення пацієнтів з орфанними захворюваннями необхідними для лікування цих захворювань лікарськими засобами та харчовими продуктами для спеціального дієтичного споживання.
Окрім того, Комітет пропонує затвердити Національний план дій з профілактики та лікування рідкісних (орфанних) захворювань в Україні на період 2020-2025 роки, врахувавши у ньому сучасні міжнародні стандарти у цій сфері, та забезпечити його належне щорічне фінансування.
Міністерству охорони здоров’я Комітет рекомендує вжити заходів для створення державного реєстру громадян, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання, його повноцінного адміністрування та можливості інтеграції до Електронної системи охорони здоров'я (eHealth).
Крім того, Комітет вирішив звернутися до Президента України з проханням проголосити наступний, 2020 рік, - Роком державної підтримки пацієнтів з рідкісними (орфанними) захворюваннями в Україні для привернення уваги суспільства до проблем таких хворих.
Рідкісним (орфанним) захворюванням вважається захворювання, яке загрожує життю людини, або яке хронічно прогресує, призводить до скорочення тривалості життя громадянина або до його інвалідності, поширеність якого серед населення не частіше ніж один випадок на 2000 осіб. 80% орфанних захворювань генетично обумовлені та тривають протягом усього життя людини і потребують постійного лікування.
Нагадаємо, відповідно до проекту Державного бюджету на 2019 рік, у 2020 році продовжуватиметься надання допомоги на дітей, хворих на тяжкі перинатальні ураження нервової системи, тяжкі вроджені вади розвитку, рідкісні орфанні захворювання, онкологічні, онкогематологічні захворювання, дитячий церебральний параліч тощо в розмірі прожиткового мінімуму для осіб, які втратили працездатність (у грудні 2020 року розмір допомоги становитиме 1 769 грн). Прогнозна кількість одержувачів зазначеної допомоги становитиме у наступному році 16,4 тис. осіб.